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未來有機會研發出藥物

中研院分子生物研究所特聘研究員沈哲鯤院士所領導的研究團隊，成功建立實驗鼠模式，證實一種名為TDP-43的蛋白，和俗稱「漸凍人」的運動神經元退化性疾病息息相關，未來有機會研發出藥物， 治癒這個目前仍無藥可醫的疾病。這項重要研究成果論文已刊登在國際知名期刊「生物化學」 (The Journal of Biological Chemistry)。

沈哲鯤表示，運動神經元疾病是無藥可醫的疾病，患者肢體功能萎縮、退化只剩眼睛可以轉動，但大腦思考運作卻如常，因此被稱為「被禁錮在潛水鐘的蝴蝶」。

論文第一作者、台灣大學醫學院分子醫學研究所博士生武蓮絲表示，確定TDP-43蛋白功能缺失，且在脊髓運動神經元扮演重要角色後，研究團隊已開始著手尋找藥物，未來有機會找到可抑制TDP-43蛋白功能異常的藥物，延緩運動神經元病患的發病時程，提升其生活品質，甚至有機會治癒。

武蓮絲表示，2006年至今，很多臨床研究均發現TDP-43蛋白一旦出現異常，就會引發運動神經元疾病；研究團隊利用老鼠基因標靶技術，首度成功建立老鼠模式，為研發藥物跨出重要的一步。

她說，每個人的正常細胞都有TDP-43蛋白。在正常的運動神經元細胞中，TDP-43蛋白都集中在細胞核內，反觀超過80%運動神經元患者的細胞核，已找不到TDP-43蛋白，這些TDP-43 蛋白全都異常堆積在細胞質裡面。如果能透過藥物，讓TDP-43蛋白從細胞質重新回到細胞核內，或讓運動神經元細胞核重新表現出TDP-43蛋白，應可治療、甚至治癒運動神經元疾病。

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